为推动神经与肌肉疾病防控专项基金发展，弘扬“广泛汇聚资源和力量、提升小群体生命质量、点燃大家庭希望之光”宗旨，神经与肌肉疾病防控专项基金于7月21-22日在北京举办神经与肌肉疾病防控专项基金成立大会暨肌营养不良症诊疗培训班。本次活动邀请到了DMD治疗领域里众多专家带来了治疗药物的最新的国际的前沿，介绍每个药物目前存在的优缺点、风险以及未来的研究的方向。

沈定国教授致开场词，沈教授作为我国的神经肌肉病奠基人，娓娓道来老一辈神经肌肉病专家们对中国DMD诊断、治疗、科研及疾病管理多年的艰辛付出，以及对未来治疗充满期。

中科院徐富强教授关于病毒载体的研究，让大家看到我国的病毒载体从研发、制备到量产化，已经走在国际的前列。让我们看到了以后基因治疗药物价格下降的希望。

杨茹莱教授介绍了全世界最新的关于DMD的新生儿筛查的情况。这是一个非常新的、也是很热门的话题。希望未来通过各类筛查，来减少DMD出生率，让更多DMD患儿通过早筛查，得到早诊断早治疗。

通过本次活动，我们了解了目前许多团队都在开展DMD治疗研究，而且进展迅速，值得期待。专项基金管理委员会成员、专家组成员，神经与肌肉疾病防控相关临床医生等共160余人参加本次活动，活动圆满举办。